Вона семноген абепарвівок перший лікарський препарат для генної терапії спинальної м'язової атрофії. Був розроблений компанією AveXis, яку потім придбала Novartis, перетворивши на свій підрозділ Novartis Gene Therapies. Торгове найменування ліків – Zolgensma (Золгенсма).
«Золгенсма», вартість однієї дози якої становить понад $2 млн, — перший генний препарат для лікування СМА, який запроваджується одноразово.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліки не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
У травні 2019 року FDA США схвалило «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) – генну терапію спинальної м'язової атрофії з біалельною мутацією гена виживання моторних нейронів 1 (SMN1) у дітей віком до двох років.